何先生是我众多患者中的一个，从四年前入住我院开始，我们一起配合抗击肿瘤，经历了缓解到首次复发、再次诱导缓解后移植、移植后二次复发、重新诱导后缓解的种种艰辛，在荆棘之路上依靠战友般的信任互相鼓励、前行，回望来时路，路已生花。 2019年，我在南方医科大学珠江医院的血液科病房接收了何先生，通过了解既往病史，我了解到何先生是2018年10月份因骨痛就诊于他院，随后确诊骨髓瘤，为寻求更专业的治疗，转入我院。入院时根据多发性骨髓瘤治疗疗效评价标准，何先生当时的疗效评估是VGPR（很好的部分缓解）。 在跟何先生关于疾病症状和治疗方案进行多次沟通讨论后，我建议他进行自体移植。中国多发性骨髓瘤诊治指南推荐年龄≤70岁，体能状况好，或虽> 70岁，但经全身体能状态评分良好的患者，经有效的诱导治疗后应将自体造血干细胞移植（ASCT）作为首选。这对骨髓瘤治疗效果的巩固和延长病人的生存都有非常大的获益。而且经过国内移植技术和护理技术的不断发展，目前自体移植的成功率很高，并发症也大大降低，费用和抗癌药相比，也更容易承受。 但是当时何先生拒绝了，基于他的疾病状态，我们沿用了既往的治疗方案，予以来那度胺单药维持治疗。 何先生坦言，“当时之所以拒绝骨髓移植，我是考虑到病情暂时比较平稳，也不想过多刺激。加上之前看到其他病友进行移植后，不良反应很大，所以我当时也比较畏惧，最终还是选择了维持治疗。那时候，我以为病情能一直这样平稳下去。” 2020年3月，何先生再次来复查时，我们发现病情已经出现了进展。 肿瘤患者的治疗过程、治疗方案对肿瘤的缓解程度，与患者的复发时间密切相关。初诊患者使用原治疗方案不到一年，就出现疾病进展，说明原有的治疗方案对肿瘤的抑制性不强，临床往往会考虑更换治疗方案。 对于复发患者，我们更关注有没有出现新发症状或体征，是否出现基因耐药突变、脏器损伤等，这些情况都会影响患者后续治疗方案及药物的选择。如果患者出现髓外的病灶，我们也会关注既往治疗方案对髓外病灶的疗效。 对于首次复发的患者，我们的治疗目标是获得做大程度的缓解，延长无进展生存期。研究发现，对于复发的患者，经重新诱导后再接受挽救性ASCT，仍能获益。 所以再一次同何先生谈及病情及治疗方案时，我们仍建议他进行自体移植，这次的病情会谈很顺利，何先生接受了我的建议。 何先生说，“这次病情的反复，也让我意识到，骨髓瘤是一种很‘顽强‘的疾病，千万不能掉以轻心！它一直在和肿瘤药物抗争，等到它适应一种药物的时候，就会再次发起‘进攻’。病人还是要选择听医生的专业建议，我相信梁医生的建议，自体移植可能会进一步缓解我的病情。” 移植之前，需要先缓解疾病进展的问题。对于复发患者而言，再次治疗需要经历不少于6个诱导周期，即使是患者在1~2疗程就获得较深程度的缓解。如果少于6个诱导周期，可能药效没有发挥到最大化，肿瘤的活性仍然很高，那么后续复发可能会来的更快，所以，我们建议患者一定坚持足疗程的治疗，将肿瘤对身体的负荷降到比较低的水平，进入平台期，为后续的维持治疗打基础。 经过6个周期的诱导治疗，何先生的肿瘤活性已经进入了一个平台期，我们开始着手准备自体移植。 自体移植并不顺利，第一次对造血干细胞的动员效果并不理想，导致最终造血干细胞的采集失败。有些患者面对这个情况，会丧失信心，责怪医生的技术不到位，让他再一次受苦痛的折磨，这些都是不可避免出现的坏情绪，作为医生，我很理解。 当我告诉何先生这个消息的时候，他依旧保持对我的极大信任，并且对第二次动员非常有信心。很幸运，第二次动员取得了成功，我们采集到足够多的干细胞，自体移植手术也获得圆满成功。 移植后，我们开始维持治疗，保持定期的复查，何先生的病情相对比较稳定。 在移植后的一年半，我们再次观察到患者骨髓增生活跃，出现髓外转移，这说明维持治疗药物已经无法压制肿瘤，疾病再次复发。我们果断将用药方案调整为卡非佐米+泊马度胺+地塞米松，卡非佐米作为新一代的蛋白酶体抑制剂，疗效更好，神经毒性更低，患者的耐受性也显著提高，用药2个月以来，已经得到明显好转。 何先生说：“移植过程其实并不轻松，复发的压力加上动员剂的一些副作用，让我有点透不过气。动员前，梁医生给我打过‘预防针’，他告诉我，动员成功跟很多因素有关，我们希望一次就成功，但也无法完全保证。我、迫切希望一次就能成功，但第一次动员失败时，我想好事多磨，也就慢慢释怀。” 移植后，何先生自感身体在逐渐向好，每天规律的生活，保证日常的锻炼和社会活动，根本想不起来自己是个病人，心态也越发的平和。何先生说：“我知道骨髓瘤是不可避免会复发的。所以面对病情复发时，我乐观面对，积极配合医院的治疗。在此，再次感谢珠江医院血液科李玉华主任团队对我的耐心救治，如果没有他们，我无法想象发病这四年该如何度过。” 遇到一位给予充分信任的患者，是建立一段良好医患关系的基础，也是双方的相互成就，我也很感谢何先生。骨髓瘤目前仍是一个很难彻底治愈的疾病，所以它的治疗是非常需要耐心和勇气的过程。我们和何先生已经并肩作战了四年，未来，一起走下去的路还很长，我们也会全力以赴，根据病情去优化维持治疗方案，也期待未来有更好的治疗骨髓瘤的方法，甚至能达到治愈的结局。 李玉华主任 寄语： 多发性骨髓瘤是一类好发于中老年人的常见恶性血液肿瘤，临床表现包括：骨痛、贫血、肾功能损伤、发热等，患者常常因反复骨痛至骨科，或肾功能损伤至肾内科，甚至因为贫血长期在基层医院按普通贫血治疗，极易导致误诊、漏诊和延误诊治。因此，骨髓瘤的诊断和治疗过程同样需要多学科团队（MDT）协作。 2019年，南方医科大学珠江医院血液科“多发性骨髓瘤MDT中心”正式成立，由血液科、骨科、肾内科、病理科、影像科、血液实验室、放疗科等多个学科组成，MDT专家团队根据患者病情，进行多学科讨论，为患者制定精准诊疗方案，提供更高效的诊疗服务。 目前，虽然多发性骨髓瘤仍无法治愈，但得益于蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体等药物的出现，MM患者的生存率近年来已经得到了很大的提升。因此，患者要像何先生一样，对医生和治疗有信心，只要经过规范化的治疗，一样能够获得良好的生活质量，重归美好生活。 贺艳杰教授 点评： 当今新药时代MM的复发仍不可避免，早期复发选择以新药为基础的方案可以为患者带来生存获益，而老年/虚弱患者的治疗应平衡其疗效和安全性。如新一代蛋白酶体抑制剂卡非佐米具有抗肿瘤活性强、脱靶效应少等特点，不仅能够达到深度缓解的治疗目标，且周围神经病变的发生率低，和其它药物的联用也比较安全。如今卡非佐米进入到医保目录中，打破了经济原因对患者的束缚、减轻患者心理压力，减少临床制定治疗方案的制约。相信未来随着卡非佐米等创新药物在临床的进一步应用，能让更多患者及时接受到经济有效的治疗。我们也期待未来有更多骨髓瘤新药的出现，在国家政策的鼓励和支持下，惠及更多患者。 专家简介 李玉华 教授 南方医科大学珠江医院 主任医师、教授、博士生导师、留美博士后、南方医科大学珠江医院血液科主任 教育部新世纪优秀人才 广东省杰出青年医学人才 中国医师协会血液科医师分会委员 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委 中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会常委 广东省基层医药学会血液病学专业委员会主任委员 广东省女医师协会第五届理事会副会长 广东省女医师协会血液病学专业委员会主任委员 广东省医师协会血液科医师分会第二届委员会副主任委员 广东省免疫学会临床免疫学专业委员会副主任委员 广东省药学会第十七届理事会血液科用药专家委员会常委 广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会第五届委员会常委 Frontiers in Pharmacology审稿编委 Experimental Hematology & Oncology审稿专家 主要研究方向为白血病耐药机制及肿瘤生物治疗。在单倍体相合造血干细胞移植、恶性血液病的精准诊断以及恶性肿瘤的分子靶向及免疫细胞治疗方面造诣深厚。擅长难治复发白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等恶性血液病的个体化免疫和分子靶向治疗。 承担国家级、省市级科研项目20余项；申请专利14项，已授权国家发明专利10项、美国发明专利1项； 在国内外期刊发表论文100多篇，其中NatureNanotechnology、NatureBiomedicalEngineering、ProcNatlAcadSciUSA等重要SCI杂志收录60余篇；获军队科技进步二等奖1项，广东省科技进步三等奖1项，广东医学科技二等奖1项，中国女医师协会“五洲女子科技奖”1项，美国亚利桑那州立大学博士后科研奖1项。 贺艳杰 教授 南方医科大学珠江医院 副主任医师、血液科科室副主任 、广东省杰出青年医学人才、硕士研究生导师 中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会青年委员 广东省基层医药学会血液病分会常务委员 广东省女医师协会血液病学专业委员会常务委员 广东省免疫学会血液免疫学专业委员会委员 广东省医师协会血液科医师分会造血干细胞移植及细胞免疫治疗专业组委员 广州市医学会血液学分会委员 广东省基层医药学会血液病学专业委员会常委 从事血液病研究及临床工作10余年，擅长多发性骨髓瘤、急慢性白血病、淋巴瘤精准诊疗，尤其在恶性血液病分子靶向治疗、CAR-T免疫细胞治疗及造血干细胞移植方面有丰富的经验。主持国家自然科学基金、广东省自然科学基金、广东省科技计划项目，作为骨干成员参与国家自然科学基金、广东省自然科学基金重点项目、广州市健康医疗协同创新重大专项等课题20余项。发表SCI论文15篇，参与申请专利4项。 南方医科大学珠江医院 主治医师、医学博士 广东省基层医药学会血液病学分会 委员 广东省医疗安全协会血液病学分会 委员 广州市医学会血液肿瘤分会 委员 从事血液病诊治近10年，擅长骨髓瘤、淋巴瘤等恶性血液病的诊治和造血干细胞移植的治疗及感染防控。参编《血液系统恶性疾病免疫治疗学》，参与国家及省自然科学基金等项目，发表SCI文章多篇。初识何先生，畏惧治疗
病情反复，信任初现
相信时间，曙光总会来临
感恩相遇，并肩前行
何先生说
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